epic научна злополука : ръководителят на NIH Франсис Колинс размишлява за отпадане от CRISPR проучване за бебета

Директорът на Националните здравни институти Франсис Колинс казва, че му е трудно да види много примери, при които редактирането на гени в зародиши би било оправдано: Повечето от тях са доста далеч от там.

Стивън Вос

epic научна злополука : ръководителят на NIH Франсис Колинс размишлява за отпадане от CRISPR проучване за бебета

От Джон КоенНов. 30, 2018, 11:50 ч

A profoundly нещастен, ill обмислен, epic научно злоупотреба навън тайно с съвършенно неубедителни оправдания. Това са думите в изявление, издадено от Франсис Колинс, ръководител на Националния здравен институт на САЩ (NIH) в Бетесда, Мериленд, в отговор на твърдението на He Jiankui от Южния университет за наука и технологии в Шенжен, Китай, че той използва CRISPR за генетично модифициране на два ембриона, което доведе до скорошното раждане на момичета близнаци.

Оскърбителното осъждане от типично премерения началник на NIH, който сам е направил забележителни генетични изследвания, дойде часове след като за първи път описа работата си на втората международна среща на върха за редактиране на човешкия геном в Хонконг, Китай, в сряда. Необходимостта от развитие на обвързващ международен консенсус за определяне на лимити за този вид изследвания, които сега се обсъждат в Хонконг, никога не е била по-очевидна, пише Колинс.

На следващия ден заседанието изтъкнато организационен комитет, свикан от академии на науката и медицината от САЩ, Обединеното кралство и Хонконг, издаде собствено изявление за това, което нарича He s дълбоко смущаващо твърдение. Заключението е, че рисковете са все още вместо това той предложи отговорен път към клиничните изпитвания на техниката, при условие че има „строг независим надзор“.

През 1975 г., по молба на тогавашния си директор, NIH създаде точно такъв строг независим процес на надзор за друга революционна технология, която предизвика равни мерки с голямо обещание и дълбока загриженост: генното инженерство. Рекомбинантният ДНК Консултативен комитет (RAC) първоначално регулира експерименти с епруветки с бактерии и вируси; ролята му става особено важна с появата на изпитвания за генна терапия през 80-те години, за които RAC претегля рисковете и ползите. Неговото значение намаляваше, тъй като генните терапии - които често използват безобидни вируси, за да прехвърлят здрави гени в клетки, за да отменят мутиралите - станаха нещо обичайно и институционалните съвети за преглед, институционалните комисии за биологична безопасност и Администрацията по храните и лекарствата започнаха да осигуряват по-голям надзор. Наскоро RAC направи оценка на толкова малко предложения, че някои от тях призоваха за сериозно ограничаване на обхвата му.

С международния фурор относно бебетата на CRISPR, NIH - и неговият директор - може отново да се наложи да поемат водеща роля в надзора на учудената нова технология. ScienceInsider разговаря с Колинс вчера. Това интервю е редактирано за краткост и яснота.

Въпрос: Как трябва да изглежда „независим строг надзор“ за редактиране на зародишни линии, предназначен за възпроизвеждане?

О: Как да имаме предприятие, което не е само една държава в даден момент, но всъщност има възможност да се развие и след това да наложи някакъв международен консенсус за това къде трябва да бъдат границите? Честно казано това е нещо, което никога не сме имали в биоетиката. Всяка държава ще трябва ли да измисли своя собствена рамка? В момента това е нещо, което имаме. Може би това е моментът да се опитаме да обсъдим дали би могъл да има по-ефективен чадър за международен надзор, но изглежда никой не знае точно как би изглеждало това.

Въпрос: Трябва ли NIH да създаде подобен на RAC надзор за този тип редактиране на зародишни линии?

О: NIH изпълнява ролята, която може да се наложи да играем там и няма да стъпваме в крилете и да чакаме някой друг. Преструктурирахме RAC по начин, който се опитва да го направи по-подходящ за настоящата ера. Може би това, от което се нуждаем, е нова версия на RAC, която позволява публичен, интензивен, научен дебат за области с някакъв научен потенциал, където има много неизвестни. Това със сигурност би било едно от тях.

Въпрос: Загрижени ли сте, тъй като много хора бяха отново в рекомбинантните инженерни дни, че ако не направите нещо на федерално ниво, Конгресът ще стане по-агресивен по отношение на науката за полицията?

О: Не бих задължително да обвинявам Конгреса, ако членовете смятат, че има вакуум и има сериозни рискове от нелоялни учени, които провеждат експерименти, които останалият свят смята за неетични. Може би Конгресът ще намери за необходимо да се намеси и да каже: „О, не, не.“ По определени начини те вече имат в тази конкретна област на редактиране на зародишните геноми. В момента има устав, който забранява Администрацията по храните и лекарствата дори да разглежда приложение, което включва модификация на човешки зародиш на ембрион с намерение да се реимплантира и да направи бебе. Така Конгресът вече говори.

Въпрос: Мислите ли, че в близко бъдеще ще има предложение за редактиране на зародишна линия с имплантация на ембриони в Съединените щати?

О: Не и докато е незаконно. Би било доста лудо някой да предложи нещо в момента, което веднага да се разглежда като причина за наказателно преследване. Има ли примери, които бихте могли да си представим в някакъв бъдещ момент, в който подобна намеса на зародиш с намерение да се реимплантира по някакъв начин би била оправдана въз основа на належащата медицинска нужда? Трудно ми е да видя много примери за това и повечето от тях са доста далеч. Но такъв тип разговор трябва да се случи.

Въпрос: Наскоро науката публикува CRISPR експеримент в кучешки модел на мускулна дистрофия на Дюшен. Направено е след като са се родили, така че това са соматични, а не зародишни редакции. Но е възможно редактиране на зародишни линии.

A: I d обичам да виждам това, преследвано от соматичното редактиране на гени и не мисля, че това представя етични дилеми. Нека говорят за подхода на зародишните линии. Трябва да имаш обстоятелство, при което знаеш, че имаш семейство в риск. Значи ти се тревожиш, че имаш засегнато момче. Как бихте се занимавали с редактиране на гени? Е, трябва да правите ин витро оплождане [IVF], вие трябва да направите преимплантационна генетична диагноза [PGD], за да идентифицирате ембрион, който има мутацията. В този момент ще имате множество ембриони и сред тях ще има множество, които не са засегнати. Защо don t ние просто ги реимплантираме тези и сте готови? Трябва да направите PGD, за да стигнете дотам, че можете да правите редактиране на генетични зародиши, така че то PGD самостоятелно или it s PGD плюс някаква силно рискована процедура.

В: Но какво ще стане, ако имате ситуация, при която няма здрави ембриони, които да се имплантират? (Както бе отбелязано в американския доклад за 2017 г. за редактиране на човешки гени, това може да се случи, ако и двамата родители носят само мутантния ген, което е възможно при -таласемия, или ако наследяването само на един мутантен ген може да причини заболяване, както се случва при възрастни, т.е. начало на болестта на Хънтингтън.)

О: Спомнете си, казах, че може да има някои изключително редки и трудни външни аргументи. И това ще реши да направи нещо, което променя самата същност на човечеството? Съжалявам, това не е много завладяващо. Трудно е да се види как разумните хора биха казали: „Разбира се, нека просто разруши всички бариери, които според нас бяха доста непроницаеми в името на това нещо, което може да се случи три пъти по света,

Въпрос: Можете ли да си представите нещо в момента, където редактирането на генетични линии има някакъв смисъл?

О: Не мога да стигна толкова далеч, че да кажа, че мога да си представя каквото и да е, но в момента не мога да го видя.

Въпрос: Но на срещата в Хонконг Джордж Дейли, декан на Медицинското училище в Харвард в Бостън, изрично каза, че трябва да държим вратата отворена тук. А организационният панел на заседанието, в който той е член, призова за преобразователен път за клинични изпитвания на зародишното инженерство.

О: Не съм съгласен с Георги. Мислех, че това, което беше предложено там, което беше някак иронично, като се има предвид обстоятелството, е едва доловима промяна от, Не вярваме, че съществуват аргументи, за да направим това точно сега до OK, нека да идентифицираме транслационния път, за да можем. I don t мисля, че Джордж отразява консенсуса на много други хора и той взе някои критики.

Въпрос: Мислите ли, че трябва да има мораториум върху този тип изследвания, като се има предвид, че Дейли и други смятат, че потенциално може да има валидни причини за това?

О: Мисля, че ефективно го имаме. Със сигурност в САЩ това не е просто мораториум, а е незаконно. Това е най-силната форма на мораториум. И ние спечели t го финансираме. [Поправката на Dickey-Wicker забранява на NIH да финансира това изследване.] В други страни, особено след това изригване, включително в Китай, звучи като те`` обявяват мораториум.

Въпрос: Клиниките за IVF често не получават финансиране от НИХ и те са правили всякакви неща, за които хората гледат. Въобще ли сте загрижени за това, което биха могли да направят, като имат предвид, че те са централни за нещо от това?

A: It sa добра точка. IVF клиники имаха известна репутация на каубои и със сигурност е възможно, че ако този вид измамливо поведение щеше да се случи в САЩ, той ще трябва да включва IVF и следователно тези клиники може да са значителни играчи, Ако решат да тръгнат по този път, те биха донесли света на болката по отношение на последствията. Надявам се те да не са толкова невежи, че да не осъзнават това.

Въпрос: Мислите ли, че правните последици за Той трябва да включват наказателно преследване?

A: I m трудно бих казал, че без да знам повече за това как точно е провеждал изследването си, колко хора са знаели за него и имало ли е възможно намигване и кимване от властите, казващи: Добре, ти вероятно не би трябвало да е, но би било наистина готино, ако го направиш. Мисля, че той направи наистина лошо нещо. Мисля, че той имаше малко комплекс от месия, че можеше да спаси тези семейства от ужасна трагедия на стигмата от ХИВ. Но логиката, която използва, за да оправдае [експеримента] при тези две малки момичета, е толкова усукана, че наистина е трудно да се разбере.

Въпрос: Смятате ли, че това, което е направил, ще окаже влияние върху използването на генно редактиране в терапии, които променят соматичните клетки, но не и зародишната линия?

О: Надявам се, че тази много видима злополука не предизвиква облак над цялата област на редактиране на гени за терапевтична полза. Когато става въпрос за соматични приложения, I m изключително развълнуван от потенциала да излезе с не просто лечение, но лекува стотици и може би хиляди заболявания, които в момента нямат налично лечение и това може да бъде най-добрата надежда, Ако по някаква причина шумът от това нещастие ще доведе до намален ентусиазъм, включително политически или финансово, да се пристъпи напред към тези много обещаващи граници, това би било страшен изход.